2月28日是世界罕见病日。关于罕见病，你也许不知道：全球已知的罕见病有多达6000~8000 种，目前仅有 5% 的罕见病存在有效治疗方法；一种罕见病新药的研发周期通常在10年以上；部分罕见病在慈善赠药之后，足量用药的条件下年平均治疗费用依然要 105 万-292 万元不等……

没有对症药、有药价太高、医保难覆盖，让一些罕见病患者“望药兴叹”。据相关测算，中国的罕见病患者超过2000万，也许在他们之中，正有人面临着药物可及性的难题，而只能采取简短用药、不足量用药等会影响治疗效果的无奈之举。在2021年国际罕见病日来临之际，京东健康发布了“罕见病关爱计划”，正式上线了“京东大药房罕见病关爱中心”，并联合北京病痛挑战公益基金会启动“京东健康罕见病关爱基金”，计划依托供应链能力，提升罕见病优质医疗资源和药品的可及性，并连接社会力量创新探索罕见病多方共付体系。同时，京东健康将全面携手国内外罕见病药企在内的更多行业合作伙伴和社会力量，持续探索罕见病关爱服务多层次保障体系。

创新模式“对症下药” 携手药企为爱呐“罕”

据悉，京东大药房罕见病关爱中心上线后，能够为罕见病患者提供专家远程开具复购处方、在线购药、送药上门的服务，并结合京东大药房丰富的罕见病药品品类与“自营冷链”药品服务模式，缓解异地就医、购药难题，提升更多罕见病用药可及性。而罕见病关爱基金的成立，也将针对罕见病群体终生用药、异地用药等挑战，为罕见病群体提供便利用药支持和困境罕见病患者用药慈善援助等。

“未来京东健康将携手多方合作伙伴从保障药品供给、便捷医疗服务、促进构建多方支付体系等维度入手，为罕见病群体提供帮助。”京东健康CEO辛利军在“京东大药房罕见病关爱中心上线暨京东健康罕见病关爱基金启动仪式”的发言中如是说。

破解罕见病患者面临的困境，提升罕见病领域医疗资源和药品的可及性，更需要社会资源和行业力量的“合力”。2021年国际罕见病日，京东健康携手百济神州、渤健、诺华制药、辉瑞生物制药、百时美施贵宝（BMS）、北海康成、勃林格殷格翰、葛兰素史克（GSK）、恩华药业、武田制药等多家药企共同为爱呐“罕”，表达了为罕见病患者提供优质的药品与服务，以及通过提升药物可及性助力罕见病患者健康生活的共同目标。

提升罕见病用药可及性 让罕见病患者“有药可医”

推动新药研发与上市、建立让患者可负担的购药模式，是解决罕见病患者困境的重要路径。在“京东大药房罕见病关爱中心上线暨京东健康罕见病关爱基金启动仪式”发布会现场的圆桌论坛中，围绕“如何通过创新模式，提升罕见病药物可及性”这一话题，药企嘉宾们也做出了深入探讨。

诺华制药（中国）中枢神经疾病领域业务负责人陈浒在发言中表示，不断推出更好的创新性药品，让患者“用得起好药”是药企提升罕见病用药可及性的两大关键。近年来，诺华积极响应国家号召，在药物创新、疾病教育、渠道拓展方面不断加码，致力于提升多发性硬化规范化诊疗，并通过医保谈判、慈善合作、精准治疗、与京东大药房罕见病关爱中心深度合作，集中力量解决药物治疗的“最后一公里”问题，让多发性硬化国家一类创新药能够帮助更多的患者及家庭，点亮中国，让爱可及。

作为国内外知名的创新药企，百济神州副总裁、大中华区市场营销负责人刘焰表示，对于制药企业而言，解决罕见病难题，第一步就是要解决可及性问题。目前，百济神州正在通过新药研发、引进国外前沿治疗方案等方式，帮助患者应对“无药可医”的困境。同时，也期望通过与京东大药房罕见病关爱中心的合作，进一步促进患者的用药可及性和可支付性，惠及更多罕见病患者。

“如何开发出符合中国罕见病患者需求的创新药物，为中国罕见病患者提供负担得起的药物，是中国罕见病创新药企最大的责任和使命。”北海康成制药有限公司中国区总经理陆义骏提出，药物供给、完善诊疗系统与医保制度，是提升罕见病药物可及性的基础，同时，北海康成也将通过与京东健康等具备数字化技术能力的平台合作，为患者就诊，治疗和管理提供更大的支持。

赛诺菲健赞中国区神经科学业务负责人陆世巍在分享中提到，除了加速创新药物在中国上市之外，赛诺菲也积极通过人工智能和数字化等方式深入推动创新诊疗模式，希望通过多方合力为罕见病患者“病有所医” “医有所药” “药有所保”做出不懈努力。而京东大药房罕见病关爱中心的上线，将有助于进一步优化罕见病药品的“最后一公里”，与药企共同为患者点亮生命之光。

辉瑞生物制药集团中国区肿瘤及罕见病市场部负责人宋发贤表示，借助科学的解决方案和数字化智能工具，加速打破罕见病诊疗困境，整合各方力量推动有药可治的罕见病打通可诊、可治、及规范诊疗的全链路，是药企需要着力探索的重点。京东大药房罕见病关爱中心的上线，搭建起了为罕见病患者共同服务的平台，能够让各方的资源、精力集中形成合力。辉瑞希望能够通过这一机会，将自身在药品研发、诊疗能力建设等方面的实力和全球资源进一步整合，与社会各方力量一起更好地服务中国的广大罕见病患者。

可以看到的是，众多制药的响应、参与，为罕见病的可及性、可负担带来了更多可能性，但面对我国罕见病患者群体总量大、科普认知程度低、诊疗网络起步晚的状况，通过综合社会力量建立多方救助模式，才是破解罕见病患者诊治和用药困局的最佳方式。

随着国家进一步推动罕见病管理工作制度化和规范化，更多的社会组织、互联网企业、制药企业正积极加入中国罕见病防治生态体系建设，研究探索促进罕见病规范化诊疗新路径，提高疾病诊疗和新药研发水平，努力为罕见病患者提供及时、高效的医疗服务，更多罕见病患者将有望借此缓解压力、获得治疗，走向健康人生。